Od roku 1990, génovej terapie sa používa experimentálne na liečbu mnohých porúch, vrátane cystická fibróza, vysokej hladiny cholesterolu v krvi, rakovina a AIDS. Použitie génovej terapie na liečbu pacientov, prináša rad problémov. Jedným z problémov je, že je ťažké, aby vloženie genetického materiálu do buniek, dostatočne na dosiahnutie požadovaného účinku. Ďalším problémom je, že imunitný systém pacienta niekedy ničí geneticky zmenených buniek.
Po smrti génovej terapie predmetu výskumu v roku 1999, a zistenie, že niektorí vedci porušili federálnej usmernenia tým, že hlásenia nežiaducich účinkov, federálne ministri zdravotníctva zaviedol bližšie sledovanie súdnych procesov Human Gene Therapy.
