Prezrite si článok Ako Génová terapia funguje Úvod do Ako Gene Therapy funguje
Pamätáš si Charlie Gordon? Bol hviezdou " Ruže pre Algernon " uznávaný román (a neskôr akadémia ocenený film), Daniel Keyes napísaný v roku 1966.
Gordon bol 32-ročný mentálne postihnuté muža, ktorého postihnutia bolo možné vysledovať na neliečenej prípade fenylketonúrie (PKU ), čo je ochorenie, ktoré je spôsobené stratou génu. To, že gén kóduje enzým, ktorý metabolizuje aminokyselinu fenylalanín. Ak sa ľudia s PKU jesť potraviny, ktoré obsahujú fenylalanín, zlúčenina a jej vedľajšie produkty vybudovať v ich krvi, a stať sa jedovaté, pôsobiť poškodenie mozgu, stratu pigmentácie, kŕče a celý rad ďalších problémov.
Vo svete fikcie , Gordon nakoniec prekonáva dedičné ochorenie tým, že podstúpi experimentálnu operáciu zvýšiť svoju inteligenciu. V skutočnosti, ľudia narodení s podmienkou, majú úplne iný zážitok, ale len preto, že dodržiavať prísny low-diéty, aby sa zabránilo potraviny, ktoré obsahujú fenylalanín, ako je mäso všetkého druhu, mliečne výrobky, orechy, fazuľa, tofu a umelé sladidlo aspartam.
Ideálne riešenie môže ležať niekde medzi nebezpečnými mozgových operácií a prísne diétne obmedzenia. V skutočnosti, ideálnym riešením môže byť nahradiť chýbajúci gén tak, aby ľudia s PKU môžu vychutnať high-proteín potraviny, rovnako ako ľudia bez neho. Vďaka pokrokom v génovej terapii - pridaním nových génov do buniek osoby je nahradiť chýbajúce alebo chybné gény - to zdanlivo nemožný sen môže byť čoskoro realitou
Génová terapia má za sebou dlhú cestu od. temné dni roku 1990, kedy sa veľa-ohlasoval liečba viedli k úmrtiu niekoľkých pacientov. Vedci sa naučili veľa v posledných dvoch desaťročiach, snáď z ktorých najdôležitejšie je toto: terapia Gene je ľahko opísať na papieri, ale oveľa ťažšie realizovať v ľudských bunkách. Našťastie pre nás, tieto stanovená vedci aj naďalej pracovať v hádanke, až nakoniec, génová terapia stojí chystá revolúciu v modernej medicíne.
Na nasledujúcich niekoľkých stránkach, budeme trvať rýchlokurz v géne terapia - ako to funguje, čo to môže liečiť, prečo je to zradné, a ak by to mohlo byť k dispozícii vo vašom miestnom klinike. Než sme sa dostať na génovej terapie rýchlej ceste, poďme trvať niekoľko prípravných kôl preskúmať základy funkcie DNA a génovej expresie
jeden gén, jeden proteín :. Základy génovej terapie
Ako pracovať s touto lekárske ošet
[1] 