Out-of-the-tela terapie sú na nich závislé retrovírusov majú svoje vlastné problémy. Pamätajte si, že retrovírusy steh ich DNA do hostiteľského chromozómu, čo je niečo ako vyzdvihnutie krátku frázu z jednej vete a pripojením do dlhšej vety. Pokiaľ nedôjde k vloženie v len na správnom mieste, výsledný " language " Možno to žiadny zmysel. V niektorých génovú terapiu štúdií s retrovírusy, pacienti vyvinuli leukémiu a iné formy rakoviny, pretože vloženie jedného génu narušuje funkcie okolitých génov. Táto komplikácia postihuje niekoľko detí v SCID štúdiách, aj keď mnohé z nich porazil rakovinu s inými terapiami.
Vzhľadom k týmto otázkam, americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) reguluje všetky prípravky pre génovú terapiu v Spojené štáty prostredníctvom svojho centra pre Biologics hodnotenie a výskum, alebo CBER. Centrum tiež poskytuje proaktívnu vedecké a regulačné poradenstvo v lekárskom výskume a výrobcovia majú záujem o rozvoj produktov, Human Gene Therapy. Vyšetrovatelia môžu tiež obrátiť na National Institutes of Health o vedení a pokyny počas klinických štúdií s génovou terapiou.
K dnešnému dňu, centrum doteraz schválený žiadny Human Gene Therapy výrobok na predaj, hoci niekoľko prebiehajúcich štúdií produkujú sľubné výsledky. Až nabudúce sa pozrieme na niekoľko nedávnych úspechoch v tom, čo mnohí veria, že je druhá revolúcia génovej terapie.
Chorobami liečenie génovej terapie
V nadväznosti Jesse Gelsinger smrti, FDA zakázal James Wilson z vykonávania experimentov génovej terapie pomocou ľudských subjektov. Iní výskumníci, však, nemal fungovať za rovnakých obmedzení.
V roku 2007, Jean Bennett, molekulárnej genetik a lekár na University of Pennsylvania School of Medicine, a jej manžel, Albert Maguire, sietnice chirurg u detskej nemocnice vo Filadelfii, začal klinické štúdie na štúdium génovej terapie, liečbu vzácnou formou slepoty známy ako Leber vrodených amaurózy (LCA). Mutácie v géne známeho ako RPE65 vedie k deficitu v proteínu, ktorý je zásadný pre normálnu funkciu sietnice. Ľudia, ktorí nemajú túto bielkovinu trpia progresívnou stratu zraku, kým nebudú strácať zo zreteľa, spravidla do veku 40
Bennett a Maguire vložili gén RPE65 do prasitrynes-asociované vírusy, láskavejší, jemnejší verzia adenovírusu , Tie potom vstrekuje vložený vírus v nízkych dávkach do sietnice tr
