V roku 1999, viedol fázu Aj pre klinické testovanie na testovanie terapie založené na adenovírusu pre liečbu vzácnou genetickou poruchou s názvom ornitíntranskarbamyláza (OTC) nedostatok. OTC je enzým, ktorý pomáha prestávku telo dole prebytku dusíka. Bez nej, hladiny amoniaku zvyšuje, až kým sa mozog stane otrávený. Jeden gén na chromozóme X kódy pre enzým, takže je ideálnym kandidátom pre experimentálne terapiu. Wilson vložený gén mimoburzovými do oslabených adenovirových častíc a potom sa vstrekuje tie do pečene 18 pacientov [Zdroj: Neimark].
Myšlienka bola jednoduchá: Vírus by infikovať bunky pečene, ktorý by potom pokračovať do replikovať gén OTC a začať výrobu enzýmu. Bohužiaľ, jeden z pacientov, 18-ročná Jesse Gelsinger, zomrel len tri dni potom, čo získal injekciu inžinierstva vírusu. Vedci teraz si myslí, že Gelsinger telo namontovať masívne imunitnú odpoveď, čo vedie k rozsiahlej zlyhanie orgánov. To je len jeden z rizík génovej terapie, ako uvidíme na ďalšej strane.
Gene Therapy Bezpečnostné
Jesse Gelsinger smrť šokoval verejnosť, a to poslal nárazové vlny cez vedeckou komunitou, príliš , Genetici prišiel do bolestnej poznanie, že génová terapia, a zároveň ľahko diagramu na papieri, prišiel naloží s problémami a úskalia. A nezáležalo na tom, ako problém vyriešili. - Obaja vstupy a out-of-the tela prístupy prišiel s vlastnou riziká
Pre in-the-tela génovú terapiu, najväčším problémom je imunitný systém pacienta. Zobrazenie Telo adenovirové častice, a to aj tých, ktorí vykonávajú ľudského génu, ako cudzie predmety. Keď vstúpi hostiteľskej bunky, hostiteľ odpovie montáž protiútok zbaviť útočníkov. To je to, čo sa stalo s Jesse Gelsinger. Jeho imunitný systém si neuvedomil, vírusy sa snaží byť užitočný, a to začala intenzívny útok, zatvárať jeho orgánmi v procese. V súčasnej dobe, vedci by mohla poskytnúť Gelsinger nižšie dávky terapie alebo vopred upraviť ho imunosupresív. Ďalšou možnosťou, ktoré sa skúmaj
