Out-of-tela Gene Therapy
Myšlienka génovej terapie bola poskakovanie okolo mozgov vedcov po celé desaťročia. V skutočnosti to bol Edward Tatum, americký genetik, ktorý ako prvý navrhol, že genetické choroby môžu byť vyliečený s " genetické inžinierstvo " v roku 1966. Ten istý rok, ďalší americký, Joshua Lederberg, vlastne načrtol detaily " virogenic terapiu " V článku publikovanom v The American naturalista. Početní výskumníci potom pracoval usilovne presunúť génovej terapie od konceptu k realite. V roku 1972, biochemik Paul Berg prišiel na to, ako sa odstrihnúť sa časť ľudskej DNA a vložte ju do genómu vírusu, ktorý sa potom používa na infekciu bakteriálnej bunky. Nakoniec sa mu podarilo dostať baktérie produkovať ľudský inzulín. O desať rokov neskôr, Ronald M. Evans vložený gén pre rast krysa hormónu do retrovírusu a následne prevedené tento gén do myší bunky.
Všetky tieto snahy pôdu pre génovej terapie-revolúcia. Prvý génovej terapie skúšobnú schválený Food and Drug Administration sa konal v roku 1990. Skúšobná zamerala na pacientov s ťažkou kombinovanou imunodeficienciou (SCID), tiež známy ako " bubble boy " Ochorenie po David Vetter, ktorý žil v sterilnom prostredí plastového bubliny až do svojej smrti v roku 1984 vo veku 12.
výskumných pracovníkov v tejto štúdii použité, čo je známe ako out-of-body génovej terapie. Po prvé, zozbierané dreň od pacienta tým, že vloží špeciálnou ihlou cez kožu a do bedrovej kosti. Potom, v laboratóriu, že vystavené kmeňové bunky z kostnej drene do retrovírusov, ktorých RNA bol upravený, aby obsahoval gén spojený s SCID. Retrovírusy infikovaných kmeňové bunky a vložila funkčné gén do hostiteľského chromozómu. Ďalší vedci sa vložený kmeňových buniek a vstrekuje ich späť do pacientovho krvného riečišťa. Bunky urobil najkratšou cestou pre kostnú dreň, a, rovnako ako všetky dobré kmeňových buniek, zrel do rôznych typov buniek, vrátane zdravé T buniek s funkčnou kópie potrebnú génu. Použitie tejto techniky, desiatky detí s SCID boli úplne vyliečený. Ale to nie je jediná choroba - alebo prístup - na playlist genetikov [Zdroj: Nienhuis]
In-the-telo Gene Therapy
Druhý obyčajný spôsob, ako spravovať génovej terapie je aplikovať. gén nesúci vírus priamo do
