, ktorá kladie SCID a LCA do zriedeného kategórie - ochorenie, úspešne liečiť génovú terapiou .. A napriek tomu genetici a molekulárnej biológovia istí, tam bude viac. James Wilson, ktorý aj naďalej prispievať k oblasti, sa izoluje 120 typy prasitrynes-asociované vírusy, z ktorých mnohé vykonávať efektívnejšie v niektorých tkanivách, ako iné. Tak napríklad, niektoré z týchto vektorov majú afinitu k srdcovej tkanive, zatiaľ čo iné majú afinitu k buniek v mieche a mozgu. Budúci výskum môže priniesť životaschopné liečby poranenia chrbtice a pre ochorenia, ako je Parkinsonova [Zdroj: Neimark].
Výskumníci tiež robiť veľký pokrok s out-of-the-tela terapiou. V júli 2013 sa časopis Science zverejnil výsledky dvoch štúdií skúmajúcich použitie lentivirů sú génovej terapie vektorov. Lentiviry sú retrovírusy, ale sú jedinečné vo svojej schopnosti prenášať gény efektívne a trvalo v oboch deliacich sa a nondividing buniek. Iné retrovírusy musí urobiť svoju genetickú voodoo na deliacich sa buniek. Možno ešte dôležitejšie, lentiviry sa javí ako menej náchylné k aktivácii iných génov súvisiacich s rakovinou, keď sa vloží ako užitočné zaťaženie do DNA hostiteľa. Keď vedci skúša terapiu lentivirálním založené na pacientov s adrenoleukodystrofie, X-spojený neurodegeneratívne ochorenie, ktoré postihuje mladých mužov a metachromatické leukodystrofie, vzácna neurodegeneratívne ochorenie spôsobené mutáciami v jedinom géne, sa im podarilo zatknúť progresiu oboch chorôb s žiadne škodlivé vedľajšie účinky [zdroj: Cossins].
V budúcnosti ďalšie sľubné génovej terapie iste vynorí, väčšinou pre dedičných chorôb, ako je cystická fibróza, svalovej dystrofie, kosáčikovitá anémia a hemofílie. Dokonca aj fenylketonúrie môže stať vecou minulosti, niečo, čo pravdepodobne by Charlie Gordon celkom spokojný.
